2022年第一天，《国度根本医疗保障、工伤保障和生育保障药品目录（2021年）》正规实行。

依据新版国度医保药品目录，共计74种药品新加映入目录，11种药品被调整出目录。2021年国度医保药品目录内药品总数2860种。

另外，据21世纪经济报导据悉，新版国度医保药品目录落地首日，在北京、上海、广东、浙江四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南等11个省市的医院近20位脊髓性肌萎缩症（SMA）患者接纳了本次医保谈判最受关心的渤健“70万一针”的治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）药物诺西那生钠注射液、治疗，该药减价至万元，大大减少相应团体经济压力。

新年第一天，多地开打

患者：“感受本人幸运到爆”

2022年新年第一天，江西省孩童医院神经内科为2岁10个月的SMA患儿嘉成(化名)发展了诺西那生钠治疗，为SMA患者送上最佳的新年礼物，这是SMA靶向药物归入医保后咱省首例，也是全中国第一批获益的患者。

另据南方+，1月1日上午9时许，在广州中山大学附属第一医院神经一科的治疗室里，29岁的患者杜男士撩起衣服，侧卧在床上，准备接纳腰椎穿刺。将要注射到他体内的正是诺西那生钠。

腰椎穿刺

“再把头往胸口那里靠一丝，背再拱起来一丝。”中山大学附属第一医院神经科主治医师利婧一步步指引杜男士调度体位。杜男士左侧卧在床上，屈膝抱团，暴露出腰椎。

“背部和床尽量维持垂直，针刺进入的时刻稍微斜一丝，渐渐地往上……”中山一院神经外科主任医师、教授张成来到现场指导。

另一边厢，医生徐睿恺曾经在医院药房整装待发。他手上有个保温箱，内部是被低温冷冻保留着的诺西那生钠注射液。“可行把药拿过来了。”没过多久，他收到了送药的指示。

针尖映入身体，杜男士紧了紧拳头。“放松一丝，寻常呼吸，肚子别吃紧。”医护人士接着耐心地引导。

腰椎穿刺达成，主治医师何若洁把注射液从冰冷的保温箱里取出去，握在手内心，把注射液复温到25摄氏度左右。2分钟后，测温枪显现注射液的温度曾经适合。

利婧和何若洁两人匹配，用注射器将5毫升的诺西那生钠注射液从小瓶子里吸出去。“这一步要特别当心，每一滴药物皆是宝贵的，要尽量都吸到针管里来。”

悉数吸取出去后，利婧缓缓把注射液注入杜男士体内，达成了这次治疗。

“新年第一天就可以用上这种药，感受本人幸运到爆了!”杜男士对未来充满憧憬，“期望本人今后能规复健康，寻常上班、寻常生活，也期望更多的病友尤其是小友人能规复健康。”

医生对患者发展注射

诺西那生纳注射液

与此同一时间，记者于1日上午来到浙江大学医学院附属孩童医院(下称“浙大儿院”)滨江院区，在该院住院部的18楼神经内科，4岁多的SMA患儿馨馨正好等候注射诺西那生钠。

上午10时36分，馨馨被抱进了注射室；10时48分，医生团队推开了门，全个进程完毕

浙江大学医学院附属孩童医院神经内科主任医师、脊髓性肌萎缩症多科学诊疗团队(SMA-MDT)组长，同一时间也是浙江省SMA诊疗行家组组长的毛姗姗向记者推荐道，馨馨在1岁9个月时被确诊为SMA II型，之前一直在接纳多科学诊疗团队的治理及康复治疗，“无接纳过药物治疗，一直在等候药物可及。”

“每一种小团体都不该被放弃”

“期望公司拿出更有诚意的报价……每一种小团体都不该被放弃。”

往日，诺西那生钠注射液高昂的价值，让得包括杜男士和馨馨的好多患者难以企及。

但眼下却不一样了。2021年年底，一则医保谈判代表与公司代表就罕见病药物开展价值谈判的视频遭到关心。视频中医保谈判代表将药物价值从市价70万元“杀”到3万元左右，激发网友纷纷点赞。

在本年的谈判中，治疗罕见病脊髓性肌萎缩症的药物谈判发展了一种半小时，

全进程回顾下去可谓反常艰难，公司第一轮报价中，给出的价值是53680每瓶。国度医保局谈判代表张劲妮回答道：“期望公司拿出更有诚意的报价，每一种小团体都不该被放弃。”

并给出了一种颇具“蛊惑力”的要求——“假如这种药能映入医保目录，以华夏的人数基数、华夏政府为患者效劳的决心，不容易再寻到这样的市场了。”

公司代表离席商量过后。给出的报价降到了48000元每瓶。

张劲妮坦言，华夏的医保基金本年实质是一种十分难题的年份，包括新冠肺炎前期，医保基金的减征缓征可能外企也有享遭到相应的优惠，疫苗费率实质上占了医保基金十分十分大的支出，

“是以咱们对国度医保局本年依然有勇气展开医保谈判事业，切实是体验到了国民健康至上的十分大的决心。”

张劲妮的话让公司代表再一次离席商讨。

这一次它们把价值降到了45800元。

而张劲妮给出的答复是：“很难题，期望公司再努努力。”

谈判公司第三次离席商讨后，捎回了42800的价值。

这一次张劲妮回答：“信任公司感觉很痛，但离咱们能进一步谈，另有必定的距离。”

谈判公司又经验了第四次、第五次离席商量，价值降到了37800每瓶。但这赫然还无达到医保局理想的价位。

张劲妮笑着说：“谈判桌上咱们作为甲方，那么卑微，真的不容易”。

但谈判组对价值的底线是不行让步的。

“调度体积是0”“真的很艰难，咱感觉咱刚眼泪都快掉下去了。”

随后，通过谈判组的集体商议，张劲妮给出了33000的报价。

公司代表第八次离席商谈，终归确认了新的报价：

“请问这是你们确认的终归报价吗？”

“确认。”

“没有问题，成交。”

一种半小时的漫长谈判，公司代表八次离席商谈。每瓶药的成交价，比开始的报价少了2万多元。

而这种价值被打下去的药物正是诺西那生钠注射液，这也是价格罕见病药物初次被归入医保药品目录，并从2022年1月1日正规执行。

这意指着更多的SMA患儿用得起药了，也大大减少了患者家族的经济压力，患者家属们得知这种信息后喜极而泣!

美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍说：“咱们见证了患者团体从没有药可用，到迎接治疗期望，再到今日享受医保政策，家族压力大大减少。这是全中国SMA患者及家族收到的最佳的新年礼物。”

为什么诺西那生钠定价那么贵？

SMA，即脊髓性肌萎缩症，是一个由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，也是导致婴儿死亡的最多见遗传疾病之一。

西安交大附属第二医院孩童SMA诊疗中心首席行家、患儿治疗团队学科负责人黄邵平教授推荐称，SMA是一类由脊髓前角活动神经元变性导致肌没有力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。

据理解，2018年5月，脊髓性肌萎缩症被列入国度卫生健康委员会等部门结合制订的《首批罕见病目录》，是排位第二的神经肌肉罕见病。

山东大学齐鲁孩童医院小儿神经内科的主任金瑞峰进一步推荐称，平凡人中大约每40-50人中就有一名SMA隐性基因携带者。作为一个常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，依照遗传学几率，假如两个携带者联合，每一次怀孕都有四分之一的概率生下SMA患儿。而婴幼儿期起病的患儿大几率没有办法活到2岁，因而，SMA也被称为2岁之下婴幼儿的“头号遗传病杀手”。

由渤健企业研发的诺西那生钠注射液，正是全世界首款针对SMA致病原因的疾病修正治疗药物。2016年12月，诺西那生钠注射液在美国获批。2018年，诺西那生钠注射液映入华夏《首批临床很需要境外新药名单》，2019年2月在华夏获批到市场。在国家内部获批到市场之初，诺西那生钠每单位定价为69.97万元，日前曾经降至55万元，全中国同一价。

获悉，诺西那生钠的治疗包括负荷剂量与保持剂量两部分，须要在第1天、第14天、第28天、第63天区别在鞘内注射，今后每4个月注射一次，终生用药。依据全新的SMA患者援助方案，患者可行享受负荷剂量“1+5”的援助方案，即买1瓶赠5瓶，今后的保持剂量援助方案为“1+2”。这意指着，患者每年的治疗费为55万元。

在美国，诺西那生钠注射液定价为12.5万美元/针，首年须要注射6次，治疗费率约75万美元，第二年费率下降一半，至37.5万美元。华盛顿州卫生保健部门的首席药剂师唐娜·沙利文曾公布发表不满，以为尽管该药给SMA患者带来了少许期望，但巨额的本钱将给华盛顿州的医疗补贴预算带来庞大负担，可能导致立法者不得不削减其它可选的医疗补贴效劳。

为什么诺西那生钠定价那么贵？

实质上，与平凡药物不同的是，罕见病病人口量少，乐意投入资金研发的公司也少，药物研发进展缓慢，而为了收回研发本钱，公司定价当然相对较高。

另外，在研发进程中，罕见病药物的不成功率显著更高。依据全世界生物技艺产业组织BIO、Informa Pharma Intelligence及QLS结合发表的汇报，往日十年(2011年-2020年)，9704个药物临床开发名目中，从1期临床到得到美国FDA批准到市场，所需时间平均为10.5年。而罕见病药物从临床到获批，比其它药品还要长四年。与此同一时间，罕见病药品的临床试验另有样本量小、异质性大、难招募等特色，让得在临床试验的全部一种阶段，筛查和随机入组不成功率都显著更高。

针对药物定价的争议，渤健发言人Matt Fearer曾显示，这是通过充分考量的。“诺西那生钠的定价战略与其它罕见病孤儿药并没有二致，这种价值最重要的是鉴于对药品前期投入、临床价格的充分估价，以及渤健可持续地投入其它创新药探讨名目的须要。”

京东健康医药部总经理兼策略与投资负责人金恩林显示：“罕见病起首是医学难题，但也是经济学难题。例如说日前许多数罕见病患者依然是没有药可用的，这种难题便是市场的失灵，如何打破市场的失灵，让公司能够为少数患者去制造、研发和提供药品，以及让这点公司收获维持可持续进行，是罕见病范畴里特有的挑战。”

本次医保谈判减价率达到既往最高

94种药品谈判成功

2021年国度医保药品目录调度的范畴包括近5年新到市场或讲明书修改的药品，国度根本药物以及新冠肺炎治疗用药。新归入药品精确补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女孩童等用药要求，共涉及21个临床组别，患者受益面广大，群众用药的可及性和公平性，进一步提升。

调度后，国度医保药品目录内药品总数为2860种，此中西药1486种，中成药1374种。中药饮片仍为892种。在调度中，国度医疗保证局始终坚持“保根本”的功效定位，将基金可承担作为必需坚守的“底线”，致力满足广泛参保人根本用药要求。

从减价幅度来看，谈判成功94个，全体成功率80.34%。此中，目录外85个独家药品谈成67个，成功率78.82%，平均减价61.71%。不论从成功率仍是降幅来看，也全达到了既往最高。

据21世纪经济报导理解，百济神州BTK抑制剂百悦泽?（泽布替尼）通过2021年医保目录谈判，顺利增补华氏巨球蛋白血症（WM）适应症映入2021版国度医保目录，进一步下降患者经济压力。日前，百悦泽?大家都有三项适应症归入医保目录，掩盖套细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤、华氏巨球蛋白血症。

本次百悦泽?在继2020年医保谈判减价44%后，再次减价14%，二度减价后的全新医保执行价值为5440元/盒，每月治疗费率报销前为10200元。如按全中国平均70%的医保报销比重计算，百悦泽?在报销后的月治疗费将降至约3060元。这次减价后，百悦泽?成为同类BTK抑制剂中，月治疗费率最低的产物。

备受争议的绿谷制药的阿尔茨海默病药物九期一（甘露特钠）减价66%映入医保目录，全新价值为7.05 元/150mg。

随着医保改革的不停深化，医保政策落地时间也在一年年缩小。从谈判结果推出，到患者享受医保报销政策接纳治疗，首尾不到一种月的时间。如许可视，在确保政策落地高效执好的同一时间，也真实为患者打通了医保用药的“最终一千米”曾经成为趋向。

IQVIA方面也以为，从本次医保谈判结果来看，政策浮动引导医药资产创新进级，未来药品的商业成功将愈加依赖创新。一方面，政策浮动带来到市场与医保准入时间点提早，药品商业成功要害点随之提早；另一方面，聚集带量收购导致药品寿命周期缩小，公司更需推陈出新，以创新取胜；同一时间，药品的商业成功将从依赖出售，一步步转行为依赖证据制造、价格定位与价格传导；另外，医保目录动态调度与集采等举措在改良基金运用的同一时间，也倒逼医药资产创新进级。

来 源丨21世纪经济报导(记者：季媛媛)、 南方+、cctv新闻、澎湃新闻、江西省孩童医院、成都日报·锦观新闻等