据全新一期《细胞·干细胞》杂志报导，美国探讨人士为经由皮肤移植的一个新款基因疗法提供了“概念性认证”，该方法可用以治疗两种十分普及又相互关联的人类疾病：Ⅱ型糖尿病和肥胖症。

　　芝加哥大学探讨人士运用CRISPR技艺对胰高血糖素肽（GLP1）受体基因发展了修饰。GLP1受体基因可刺激胰腺分泌胰岛素，从血液中去除过多血糖，预防糖尿病并发症。同一时间，GLP1还能减缓胃排空，下降食欲。

　　探讨人士经过特定形式延伸了GLP1受体基因在血液中的半衰期，并将修饰后的基因融入一种抗体片段，使其在血液中运转更长时间。另外，它们还添加了可诱导发动子，使其能按需开启基因发生更多GLP1。接下来，探讨人士将基因插入皮肤细胞发展培育，让其生长。当培育细胞暴露在实验室中的空气/液体界面时，他们会分层，发生多层的“皮肤状类器官”。当把实验室培育的、经基因修饰的皮肤，移植到具有完整免疫体系的小鼠身上时，探讨人士无发觉显著的排异反映。

　　探讨还发觉，当食用含有微量多西环素的食物时，小鼠会将剂量依赖性水准的GLP1释入血液，从而及时增添血液胰岛素供给，下降血糖水准。

　　另一方面，在对寻常和通过基因修饰的小鼠喂食高脂肪食物时，两者都会快速增重而变得肥胖。在喂食高脂肪食物同一时间加入不同量级的多西环素，则可诱导GLP1解放，寻常小鼠会变肥胖；而基因修饰过的小鼠体重增添不多。探讨人士将基因修饰的人体细胞移植到具备局限免疫体系的小鼠体内时，发觉了同样的效应。这表达，GLP1诱导表明的皮肤基因疗法可用于饮食引起的肥胖和其它疾病的预防和治疗。

　　据称，这类将体外精准基因编辑与体内工程化细胞有用利用相联合的方法，将给众多人类疾病的治疗提供一种长久平安的选择，如为具备遗传缺陷的病患（血友病）替换缺失蛋白，或者充当代谢库消除体内毒素等。（记者冯卫东）

来自：科技日报

作者：冯卫东

编辑：童妙 实习编辑 曾映雪